Технология редактирования генома CRISPR впервые испытана на человеке

Группа китайских ученых впервые ввела человеку иммунные клетки, модифицированные по технологии CRISPR-Cas9. Процедура была проведена на пациенте с тяжелой формой рака легких. Исследователи планируют продолжить серию клинических испытаний с участием новых пациентов.

Клинические испытания методики CRISPR-Cas9 прошли в Западно-китайской больнице Сычуаньского университета. В эксперименте под руководством онколога Лу Ю принимал участие пациент с немелкоклеточным раком легких с метастазами. Ученые извлекли иммунные Т-клетки из крови пациента и с помощью «генетических ножниц» CRISPR деактивировали ген, который вырабатывает белок PD-1 и замедляет иммунный отклик клеток, позволяя раку прогрессировать. Затем исследователи «размножили» отредактированные Т-клетки и ввели их в кровоток пациенту при помощи инъекции. Предполагается, что модифицированные клетки будут бороться с развитием опухоли.

Редактирование генома позволит лечить многие тяжелые заболевания и упростит трансплантацию органов. В США и Китае разработчики этих технологий уже активно привлекают инвесторов.
Сейчас в области редактирования генома происходят настоящие соревнования, которые напоминают происходившую в 50–70-х годах прошлого века космическую гонку между СССР и США. Только на смену первому полету в космос и запускам спутников пришли генетические эксперименты, а место Советского Союза занял Китай. На днях китайцы впервые осуществили редактирование генома человека с помощью нашумевшей технологии CRISPR-Cas9.

По словам руководителя клинических испытаний Лу Ю, процедура обошлась без осложнений. Подробных сведений о состоянии пациента Ю не сообщил, но отметил, что пациент продолжит лечение по новой методике — в ближайшее время врачи сделают вторую инъекцию отредактированных иммунных клеток.

Китайские ученые планируют провести испытания еще на девяти людях, каждый из которых получит от 2 до 4 инъекций. Врачи будут наблюдать состояние пациентов в течение полугода, чтобы изучить возможные побочные эффекты.

Применение CRISPR-Cas 9 в клинической практике состоялось впервые, однако другие эксперименты с этой технологией проводятся регулярно. Группы исследователей из Каролинского университета в Швеции и Института Фрэнсиса Крика в Великобритании тестируют методику на человеческих эмбрионах, а американские генетики извлекают с ее помощью клетки, зараженные ВИЧ, СПИДом и другими ретровирусными заболеваниями.

Первые клинические испытания технологии CRISPR на людях должны состояться в США в начале 2017 года — ученые применят отредактированные клетки для борьбы с различными видами рака. В марте 2017 группа исследователей из Пекинского университета начнет серию клинических испытаний «генетических ножниц» для лечения рака мочевого пузыря, простаты и клеток почечного эпителия. Однако пока что эти испытания не получили подтверждения и финансирования, отмечает Nature.

Технология редактирования генома CRISPR в 2015 году была названа «прорывом года», ведь у учёных появилась возможность лечить заболевания уже на эмбриональном уровне, даже у новой образовавшейся зиготы. Редакторы журналов Science и Lancet зафиксировали двукратный рост числа статей, посвящённых новой технологии, благодаря которой, возможно, человечество забудет о врожденных генетических заболеваниях.

источник